本報訊 （記者肖艷青）近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準河南真實生物科技有限公司（以下簡稱“真實生物”）GEN-725片（阿茲夫定）開展治療惡性血液瘤的IIa期臨床試驗。此次獲批標志著阿茲夫定在血液腫瘤治療領(lǐng)域的臨床開發(fā)邁出重要一步。

    阿茲夫定片為國內(nèi)首個獲批、擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的核苷類抗HIV口服藥物。該產(chǎn)品已在抗HIV-1及抗新冠等適應癥上積累了研發(fā)與安全性經(jīng)驗。本次血液瘤IIa期獲批進一步拓展了其在腫瘤領(lǐng)域的臨床布局。

    血液腫瘤主要包括淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及各類白血病等，是我國高發(fā)的惡性腫瘤類型之一。長期面臨治療手段有限、復發(fā)率高、預后不佳等挑戰(zhàn)。此前研究顯示，阿茲夫定作為一款具有明確作用機制的核苷類似物，具有雙重抗腫瘤機制：一方面它被細胞內(nèi)化并整合到DNA鏈中，可有效抑制腫瘤細胞的DNA合成，直接導致腫瘤細胞死亡；另一方面，它還能通過免疫調(diào)節(jié)發(fā)揮進一步的抗腫瘤作用。

    給藥方式方面，阿茲夫定的口服劑型有望為部分患者提供更便捷的用藥選擇。在安全性層面，阿茲夫定在既往其他適應癥臨床研究中已積累豐富的安全性與耐受性經(jīng)驗，為其在腫瘤領(lǐng)域的進一步探索提供了參考基礎(chǔ)。需要強調(diào)的是，上述臨床前與跨適應癥的證據(jù)仍需在惡性血液瘤患者的前瞻性臨床研究中進一步系統(tǒng)驗證。

    根據(jù)弗若斯特沙利文的資料，中國的血液腫瘤藥物市場規(guī)模已于2023年達到76億美元，并預計于2030年達到222億美元，復合年增長率為16.6%。盡管市場增加態(tài)勢顯著，該領(lǐng)域仍存在大量未被滿足的臨床需求。

    業(yè)內(nèi)人士分析，從診療指南層面看，中國臨床腫瘤學會（CSCO）目前推薦的核苷類似物有限，尤其是在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域，尚無被指南專門推薦的該類藥物。若阿茲夫定能在后續(xù)臨床試驗中完成療效與安全性充分驗證，其有望填補這一關(guān)鍵臨床空白，覆蓋龐大的患者群體，具備突出的市場潛力。

    本次獲批的IIa期臨床試驗將基于前期研究基礎(chǔ)，進一步評估阿茲夫定在惡性血液瘤患者中的安全性及初步療效。隨著后續(xù)臨床研究工作的穩(wěn)步開展，期待該項目為未被滿足的臨床需求提供切實有效的解決方案，為有需要的患者帶來新的希望。

（編輯 何帆）