本報記者 張安

    5月2日，歌禮制藥發(fā)布公告，公司旗下口服、選擇性小分子FASH（FASH是脂肪酸合酶的簡稱，英文名為Fatty acid synthase）抑制劑ASC40用于痤瘡適應(yīng)癥的II期臨床試驗達(dá)到主要及關(guān)鍵次要終點。

    公告指出，其具備同類首創(chuàng)、每日僅需服藥一次的特點。

    歌禮制藥方面在接受《證券日報》記者采訪時表示，II期臨床試驗完成后，公司會立即準(zhǔn)備與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，計劃于下半年啟動III期臨床試驗。公告指出，公司根據(jù)療效和安全性評估，將口服50毫克，每日一次作為III期臨床試驗的推薦劑量。

    公開資料顯示，痤瘡是全球第八大常見疾病，影響全球超過6.4億人。2022年全球痤瘡藥物市場規(guī)模達(dá)358.02億元，預(yù)計到2028年，全球痤瘡藥物市場規(guī)模將達(dá)到453.8億元。

    對于ASC40的產(chǎn)品競爭力，歌禮制藥向記者表示，從作用機(jī)制來看，ASC40是脂肪酸合成酶抑制劑，屬于全新機(jī)制的口服痤瘡候選藥物，通過直接抑制皮脂生成來治療痤瘡。

    從療效來看，ASC40目前II期數(shù)據(jù)已經(jīng)顯示出顯著優(yōu)于2020年FDA批準(zhǔn)上市的痤瘡藥物Winilevi；從患者依從性來看，研究顯示口服痤瘡藥物比外用涂抹藥物有更好的依從性，ASC40治療痤瘡每天口服一次，比需要早晚涂抹、避光防曬的痤瘡?fù)庥盟幬锔臃奖恪?/p>

    公告顯示，相比于口服藥物，外用藥物的患者依從性數(shù)據(jù)更低，約有30%—40%的患者不能遵醫(yī)囑完成外用治療。

    對此，一位痤瘡患者向《證券日報》記者表示，涂抹的痤瘡治療藥物使用限制很多，比如需要早晚涂抹、避光使用、注意防曬等，很多時候因為嫌麻煩就停用了，很難堅持下來。

    另外，從安全性來看，據(jù)歌禮制藥向記者介紹，現(xiàn)有痤瘡治療藥物比如口服異維A酸有多達(dá)十余種常見的副作用，如肝毒性、聽力障礙和抑郁癥等。而ASC40目前II期數(shù)據(jù)顯示安全性、耐受性良好。

    對此，上述患者表示，皮膚科醫(yī)生在開異維A酸的時候會反復(fù)和患者強(qiáng)調(diào)，使用異維A酸后，至少半年內(nèi)不能要孩子。而且一旦使用劑量稍大，還會出現(xiàn)口干、脫皮等副作用。

    值得注意的是，歌禮制藥目前還在開展多個ASC40適應(yīng)癥的臨床試驗。歌禮制藥方面表示，ASC40目前已開展的適應(yīng)癥包括治療復(fù)發(fā)腦膠質(zhì)瘤、治療非酒精性脂肪肝。

    在治療復(fù)發(fā)腦膠質(zhì)瘤方面，目前ASC40處于III期臨床階段，計劃于2023年第三季度完成120例患者入組；治療非酒精性脂肪肝方面，ASC40目前處在II期臨床，預(yù)計2023年第四季度完成公布肝穿活檢數(shù)據(jù)。

    在此前開展的治療非酒精性脂肪性肝炎患者的IIa期臨床試驗中，50毫克ASC40，口服、每日一次、用藥12周后，61%的患者顯示出具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)上顯著的肝臟脂肪降低。

    歌禮制藥方面指出，上述幾個疾病領(lǐng)域均存在高度未滿足臨床需求，市場空間巨大。公司希望加速臨床開發(fā)，推動藥物早日上市。

    對此，東高科技首席投資研究員秦亮向《證券日報》記者表示，通常來看，臨床試驗患者的招募就需要很長時間，總體時間大約在2—6年，也有可能會更慢一些。流程上通常包括候選藥物研發(fā)、臨床前研究、臨床試驗、新藥申請、批準(zhǔn)上市和上市后監(jiān)測。因此，從臨床試驗II期到產(chǎn)品上市或許還有一定的時間周期。

（編輯 白寶玉）